Επιστήμονες στις Η.Π.Α. ανακάλυψαν μια μέθοδο τροποποίησης του DNA των κυττάρων, χωρίς την ανάγκη χρήσης ιογενών φορέων, πράγμα που αποτελεί κάτι σαν επανάσταση στη γονιδιακή θεραπεία.
Η γονιδιακή θεραπεία συνίσταται σε παρέμβαση στο γενετικό υλικό (DNA) κυττάρων με σκοπό βελτίωση της λειτουργίας τους. Αυτή η "διόρθωση" μπορεί να γίνει είτε με εισαγωγή υγιών γονιδίων, που αντικαθιστούν εκείνα που πάσχουν, είτε με πρόκληση διακοπής της λειτουργίας άλλων βλαπτικών (πχ λόγω μετάλλαξης) γονιδίων. Οι φορείς αυτών των παρεμβάσεων είναι συνήθως ιοί, οι οποίοι έχουν επεξεργαστεί κατάλληλα, ώστε αφ' ενός να μην είναι παθογόνοι και αφ' ετέρου να φέρουν πάνω τους τα γονίδια, που θα παράξουν εκείνες τις πρωτεΐνες, οι οποίες θα παίξουν το ρόλο του διορθωτή του γενετικού υλικού. Οι ιοί χρησιμοποιούνται κυρίως επειδή έχουν τη δυνατότητα να μπαίνουν εύκολα στα ανθρώπινα κύτταρα.
Είναι γεγονός ότι η γονιδιακή θεραπεία δεν πρόσφερε μέχρι σήμερα τα αναμενόμενα και έχει χρησιμοποιηθεί ελάχιστα ως θεραπευτική μέθοδος. Οι λόγοι είναι πολλοί, επιστημονικοί και τεχνικοί, αλλά ένα μεγάλο εμπόδιο είναι ότι οι ιοί ενσωματώνονται τυχαία μέσα στο γενετικό υλικό του κυττάρου, με αποτέλεσμα μερικές φορές να προκαλούν αναστολή λειτουργίας χρήσιμων γονιδίων, όπως πχ εκείνων που καταστέλλουν την ογκογένεση, με αποτέλεσμα την πρόκληση καρκίνου. Επίσης μερικές φορές τα γονίδια που φέρουν παράγουν πολύ περισσότερη πρωτεΐνη από ότι χρειάζεται με αποτέλεσμα αρνητικό για την ομοιόσταση του κυττάρου.
Η ομάδα επιστημόνων από το Scripps Research Institute ενδιαφέρθηκε για το είδος εκείνο γενετικής θεραπείας που έχει στόχο την κατάργηση της λειτουργίας ενός γονιδίου, η οποία κατάργηση μπορεί να είναι ευεργετική για συγκεκριμένα κύτταρα του ασθενή. Είναι γνωστό πχ ότι ο ιός του AIDS δεν μπορεί να μπεί μέσα στα Τ κύτταρα του ανθρώπου, εάν δεν υπάρχει ένας συγκεκριμένος υποδοχέας. Η παρεμπόδιση της λειτουργίας του γονιδίου που παράγει τον υποδοχέα αυτόν, που ονομάζεται CCR5, μπορεί να καταστήσει τα κύτταρα αυτά ανθεκτικά στον ιό HIV. Οι μέχρι τώρα προσπάθειες γίνονταν στα πλαίσια της συμβατικής γονιδιακής θεραπείας, με την εισαγωγή ενός ιϊκού φορέα, που περιέχει ένα γονίδιο, το οποίο παράγει μια πρωτεΐνη, η οποία κάνει μια τομή στο γενετικό υλικό του γονιδίου του υποδοχέα CCR55, οπότε αυτός δεν παράγεται.
Επειδή, όπως ήδη ανέφερα, η εισαγωγή ιών στα κύτταρά μας δεν είναι άμοιρη κινδύνων, οι ερευνητές σκέφτηκαν να δοκιμάσουν την απ' ευθείας εισαγωγή στα κύτταρα της πρωτεΐνης, που χρειάζεται, κάτι που μέχρι σήμερα ποτέ δεν ήταν δυνατό, καθώς τα μόρια των πρωτεϊνών δεν μπορούν να διαπεράσουν την κυτταρική μεμβράνη. Φαίνεται όμως ότι το τελευταίο δεν είναι απόλυτο. Κάνοντας κατάλληλες τροποποιήσεις στην πρωτεΐνη, πέτυχαν το "θαύμα" της κατ' ευθείαν εισαγωγής της στα Τ κύτταρα, τα οποία έγιναν ανθεκτικά στον ιό HIV.
Ένα από τα συμπεράσματα που βγαίνει από τη δουλειά αυτή είναι ότι στην έρευνα είναι καλό μερικές φορές να αμφισβητούμε κάποια "θέσφατα" και να δοκιμάζουμε πράγματα, που οι πολλοί θεωρούν ότι δεν πρόκειται να δουλέψουν.
Αυτή είναι και η μαγεία της πραγματικής έρευνας, την οποία δυστυχώς πολύ λίγοι άνθρωποι -απελπιστικά πολύ λίγοι- στη χώρα μας υπηρετούν.
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου